【中止】遺伝子治療薬をスムーズに承認させる治験と薬事戦略

セミナープログラム

【10:00-12:00】　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　
１．遺伝治療薬の治験の成功ポイント 〜コラテジェンの成功に学ぶ臨床応用・薬事戦略〜
●講師　大阪大学 大学院医学系研究科 臨床遺伝子治療学 寄附講座教授 森下 竜一 氏

【講座趣旨】
日本初の遺伝子治療製品コラテジェンの開発から、遺伝子治療薬の上市に至るポイントを考えます。
そして、成功例であるコラテジェンに学ぶ臨床治験と薬事戦略についての解説を行います。　　

【講演内容】
・再生医療等製品としての遺伝子治療製品

・臨床研究のポイント

・再生医療等安全確保法改正後の遺伝子治療製品の考え方

・コロナ後の遺伝子治療の位置づけ

・遺伝子治療製品開発の薬事戦略

【13:00-16:00】　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　
２．遺伝子治療用製品の治験と承認申請の重要ポイント　〜スムーズな国内承認を目指して〜
●講師　自治医科大学 附属病院臨床研究センター 教授 久米 晃啓 氏

【講座趣旨】
本講座では、出口目線を意識した遺伝子治療用製品の開発戦略について考える。すなわち、遺伝子治療用製品も従来の医薬品と同じく、申請時の資料の中で「評価資料」とされた治験で検証された効能・効果のみが承認される。治験にて被験者に投与できる製品は、GLP適用試験で非臨床安全性が確認されたもののみである。非臨床試験で有用なデータを生み出しうるのは、品質の安全性要件を満たした上で効果が期待されるものだけである。このように遡って考えると、承認申請のポイントは自ずから明らかになってこよう。

【講演内容】
1.　遺伝子治療用製品の開発戦略概観
・開発のタイムラインと意識のベクトル
・クリアすべき規制要件
(品質／非臨床安全性／治験／カルタヘナ法

2.　品質要件
・原材料(生物由来原料基準／セルバンク)
・不純物(製品由来不純物／工程由来不純物)
・微生物試験(ウイルス安全性／無菌試験／マイコプラズマ否定試験)

3.　非臨床安全性試験
・基本的考え方
・指針、ガイダンス
・遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価項目
(一般毒性試験／増殖性ウイルス／染色体挿入・生殖細胞組込みリスク)
・製造工程由来不純物／信頼性保証／GLP

4.　臨床試験
(基本的考え方／試験デザインとエンドポイント)

5.　承認申請準備
(申請に必要な書類／治験データの評価通常承認か条件及び期限付承認か先駆的医薬品／規制当局との対話)／

セミナー講師

１．大阪大学 大学院医学系研究科 臨床遺伝子治療学 寄附講座教授 森下 竜一 氏

２．自治医科大学 附属病院臨床研究センター 教授 久米 晃啓 氏

セミナー受講料

1名につき55,000円（消費税込、資料付）
〔1社2名以上同時申込の場合のみ1名につき49,500円〕

受講について

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