​遺伝子治療用製品・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける承認申請・審査と品質管理・品質評価／非臨床安全性評価／臨床開発全4コース（4日間）

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▼単コースでの受講は、各コースのページよりお申込みください

【Aコース：品質審査／カルタヘナ審査編】（1/27開催）≫ コース申込みはこちら【Bコース：分析・品質管理・製造技術編】 （1/31開催）≫ コース申込みはこちら【Cコース：非臨床安全性評価・臨床開発編】 （2/10開催） ≫ コース申込みはこちら【Dコース：CMC申請・薬事デザイン編】 （2/17開催） ≫ コース申込みはこちら

※BCDコースのみ対象 Live(Zoom)配信受講者には、特典(無料)として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。

セミナー講師

【Aコース】（1/27開催）製造・品質試験／分析編第1部『遺伝子・細胞製剤の製造・品質試験の実際〔QbD ベースの細胞製剤の品質と規格設定〕』（12:45～15:15）(株)サイト-ファクト CSO 事業戦略部門 部門長兼務　博士（理学）　久保 雄昭 氏

第2部『遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける分析・品質管理』（15:30～17:30）大阪大学大学院 工学研究科 生物工学専攻 教授　博士(薬学)　内山 進 氏[兼任]Coriolis Pharma (Munich) Scientific Advisory Board自然科学研究機構生命創成探究センター 客員教授(株)ユー・メディコ 取締役

【Bコース】（1/31開催）非臨床安全性評価／臨床開発・市販後実態編　第3部『遺伝子治療用製品・細胞加工製品における非臨床安全性評価』（10:30～13:00）住友ファーマ(株) 開発薬事部　博士（医学）　野中 瑞穂 氏【元 医薬品医療機器総合機構】　・ICH S12ガイドライン作成従事

　第4部『CAR-T（キメラ抗原受容体T）細胞療法の日本への導入と市販後の実態と課題』（14:00～16:30）ノバルティスファーマ(株) イノベーティブメディスン インターナショナルジャパン メディカル・アフェアーズ本部血液腫瘍メディカルフランチャイズ部 シニアメディカルリード　弦巻 好恵 氏

【Cコース】（2/10開催）製造技術・品質管理／品質審査編　第5部『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術／品質管理と安全性・品質評価』（12:45～15:15）東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 教授　博士（医学）　岡田 尚巳 氏

　第6部『遺伝子治療用製品における品質審査／カルタヘナ審査の論点』（15:30～17:30）(独)医薬品医療機器総合機構​  スペシャリスト（バイオ品質担当） 博士（理学） 櫻井 陽 氏ICHQ5A　EWGメンバー

【Dコース】（2/17開催）CMC申請・薬事デザイン編　第7部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事申請・CTD作成のポイント』（10:30～13:00）　第8部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事デザイン（CMC薬事戦略）』（14:00～16:30）​入澤コンサルティング(合)  執行社員多摩大学 医療・介護ソリューション研究所 フェロー　入澤 朗　氏【元 中外製薬(株)】　前臨床、、分析、品質管理、CMC 薬事、品質保証部・信頼性保証部を歴任

セミナー受講料

※お申込みと同時にS&T会員登録をさせていただきます(E-mail案内登録とは異なります)。

110,000円( E-mail案内登録価格104,500円 )E-Mail案内登録なら、2名同時申込みで1名分無料2名で 110,000円 (2名ともE-mail案内登録必須／１名あたり定価半額55,000円)

【1名分無料適用条件】※2名様ともE-mail案内登録が必須です。※同一法人内(グループ会社でも可)による2名同時申込みのみ適用いたします。※3名様以上のお申込みの場合、１名あたり定価半額で追加受講できます。※請求書（PDFデータ）は、代表者にE-mailで送信いたします。※請求書および領収証は1名様ごとに発行可能です。　(申込みフォームの通信欄に「請求書１名ごと発行」と記入ください。)※他の割引は併用できません。

【テレワーク応援キャンペーン(1名受講)　オンライン配信セミナー受講限定】1名申込みの場合：受講料( 定価  88,000円／E-Mail案内登録価格83,600円 )※１名様でオンライン配信セミナーを受講する場合、上記特別価格になります。※他の割引は併用できません。

受講、配布資料などについて

ZoomによるLive配信　►受講方法・接続確認（申込み前に必ずご確認ください）アーカイブ配信　►受講方法・視聴環境確認（申込み前に必ずご確認ください）

配布資料

• 製本テキスト(開催前日着までを目安に発送)※セミナー資料はお申し込み時のご住所へ発送させていただきます。※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。

特典※BCDコースのみ対象Live(Zoom)配信受講者には、特典(無料)として「アーカイブ配信」の閲覧権が付与されます。配布資料

• 【Aコース】Live配信受講：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が、開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。Zoom上ではスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。​
• 【Bコース】Live配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)※開催2日前を目安に、マイページよりダウンロード可となります。アーカイブ配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)※配信日に、マイページよりダウンロード可となります。 
• ​【Cコース】Live配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)※開催2日前を目安に、弊社HPのマイページよりダウンロード可となります。アーカイブ配信受講：PDFテキスト(印刷可・編集不可)※配信日に、マイページよりダウンロード可となります。
• 【Dコース】Live配信受講：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が、開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。Zoom上ではスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。アーカイブ配信受講：製本テキスト(開催日を目安に発送)

その他注意事項※講義中の録音・撮影はご遠慮ください。

セミナープログラム

単コースでの受講は、各コースのページよりお申込みください

【Aコース】製造・品質試験／分析編（1/27 12:45～17:30）第1部『遺伝子・細胞製剤の製造・品質試験の実際〔QbD ベースの細胞製剤の品質と規格設定〕』（12:45～15:15）

【趣旨】新しいモダリティである再生医療等製品や遺伝子細胞製剤の規格の設定は、細胞製造のプロセス開発や製造工程における品質試験を考慮していく上でも重要である。本講演では、実際の上市されている遺伝子細胞製剤の品質試験について概観を述べると共に、新規細胞製剤の開発過程において、QbDを切り口とした規格の設定について議論を行いたい。

【得られる知識】▼再生医療等製品の国内外における動向、▼薬機法下における再生医療等製品開発時の規格設定に関する知識、知見、考え方

【講演項目】１．遺伝子細胞製剤２．再生医療等製品３．CAR-T４．MSC５．間葉系幹細胞６．GMP７．QC試験□質疑応答□

 第2部『遺伝子治療薬・ウイルスベクターにおける分析・品質管理』（15:30～17:30） 

【趣旨】現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）の開発が進んでおり、欧米を中心にAAVを用いた臨床試験が数多く進められている。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術と品質管理手法の開発が進んできた。本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

【得られる知識】▼ウイルスベクター製剤の構成▼ウイルスベクター製剤の分析方法と品質管理項目▼ウイルスベクター製剤の安定性に関する概要

【講演項目】１．ウイルスベクター製剤の概要　１−１．ウイルスベクター製剤の構成 　１−２．不純物の種類と影響　１−３．品質管理の必要性　１−４．規制との関係２．ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法　２−１．ウイルスベクター粒子　２−２. カプシドタンパク質　２−３．内包核酸３．ウイルスベクター製剤の安定性の概要　３−１．各種ストレスとの関係　３−２．溶液組成との関係　３−３．凍結乾燥□質疑応答□

【Bコース】非臨床安全性評価／臨床開発・市販後実態編（1/31 10:30～16:30） 第3部『遺伝子治療用製品・細胞加工製品における非臨床安全性評価』（10:30～13:00） 

【趣旨】遺伝子治療用製品と細胞加工製品の非臨床安全性評価は、それぞれ参考とすべきガイドラインや考え方が異なる。本セミナーでは再生医療等製品の非臨床安全性評価について、モダリティごとの留意点や審査における議論のポイントも含めて解説する。

【得られる知識】▼再生医療等製品の非臨床安全性評価のポイント▼参考にすべきガイドライン等

【講演項目】１．再生医療等製品の非臨床安全性評価　1.1 遺伝子治療用製品と細胞加工製品 　1.2 非臨床安全性評価の目的　1.3 信頼性保証２．遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価　2.1 基本的な考え方　2.2 生体内分布評価　2.3 一般毒性評価　2.4 遺伝子組込み評価　2.5 腫瘍形成及びがん化の可能性の評価　2.6 生殖発生毒性試験　2.7 免疫毒性評価　2.8 増殖性ウイルス出現の可能性の評価　2.9 審査のポイント３．細胞加工製品の非臨床安全性評価　3.1 基本的な考え方　3.2 一般毒性評価　3.3 造腫瘍性評価　3.4 非細胞成分・不純物の安全性評価　3.5 CAR-T細胞製品　3.6 多能性幹細胞由来製品　3.7 審査のポイント４．参考　4.1 指針・ガイダンス等　4.2 参考URL□質疑応答□

 第4部『CAR-T（キメラ抗原受容体T）細胞療法の日本への導入と市販後の実態と課題』（14:00～16:30） 

【趣旨】CAR-T（キメラ抗原受容体T）細胞療法であるチサゲンレクルユーセルを日本に導入する時の経験を当時直面した課題を含めて紹介したうえで、市販から5年以上経過した現状とさらに解決すべき状況についてお話をしたい。

【得られる知識】▼再生医療等製品を日本で開発・市販するにあたっての考え方、注意すべき点などをCAR-T細胞療法の経験をもとに理解することができる。

【講演項目】１．CAR-T細胞療法とは２．日本における開発　2.1 治験開始まで　2.2 承認申請まで　　・オーファン指定　　・治験実施　　・キットの要否の決定　2.3 市販に向けた準備　　・治療に関連する薬剤の準備　　・PMS３．市販の実態と課題　3.1 施設認定　3.2 サプライチェーンの構築　3.3 直面している課題　　・規格外品の倫理供給　　・リードタイムの短縮　　・原材料供給施設としての在り方　　・CAR-T細胞治療の均てん化４．今後の発展に向けて　4.1 製造成功率の改善　4.2 エコシステムの構築□質疑応答□

【Cコース】製造技術・品質管理／品質審査編（2/10 12:45～17:30）第5部『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術／品質管理と安全性・品質評価』（12:45～15:15） 

【趣旨】遺伝子・細胞治療の発展に伴い、AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクターや遺伝子導入細胞は希少疾患やがんなど難治性疾患の治療法として注目を集めています。本講座では、製造プロセスにおけるQbD（品質設計）の導入、GCTP製造・品質管理の現状と課題、そして安全性や効率性向上のための最新技術について解説します。

【得られる知識】▼遺伝子治療用製品の最新動向と開発戦略▼QbD（品質設計）を活用した製造プロセスの最適化方法▼GMPに基づく製造・品質管理の実際▼ベクターのスケーラブル製造技術と分析手法▼ベクターの安全性評価とリスク軽減手法▼次世代技術を活用した普及戦略

【講演項目】１．遺伝子治療の基礎と応用　　・遺伝子治療用ベクターの種類と特性　　・単一遺伝子疾患における治療適応条件　　・遺伝子導入・編集の現状と課題２．遺伝子治療製品のモダリティー選択　　・ウイルスベクター（AAV、レンチウイルス） vs. 核酸医薬　　・筋ジストロフィー治療におけるエクソンスキップ療法の課題と進展　　・MSC（間葉系細胞）の活用による治療効率向上３．製造技術の進展　　・AAVベクターのスケーラブル製造プロセス　　・Helper-free producer cell lineの開発　　・Process Analytical Technologyの導入４．品質管理と規制対応　　・GCTP（適正製造規範）環境下での課題と解決策　　・FDA品質基準の変化と対応策　　・Critical Quality Attributes (CQA)とその管理５．安全性評価とリスク管理　　・ベクター大量投与による免疫反応と安全性の確保　　・全身投与時の有害事象の予測と管理６．倫理的・社会的課題　　・研究と倫理の両立：指針への対応　　・遺伝子治療普及に向けたSDGsの役割7. 次世代技術と将来展望　　・非侵襲的治療法への展開可能性　　・希少疾患から慢性疾患やワクチンへの適応拡大□質疑応答□

 第6部『遺伝子治療用製品における品質審査／カルタヘナ審査の論点』（15:30～17:30） 

【趣旨】本邦においても薬機法上で定義される「遺伝子治療用製品」に該当する品目が4製品、薬機法上は「ヒト細胞加工製品」に分類されるex vivo遺伝子治療（CAR-T細胞）については5製品が承認されている。本講座では、これらの遺伝子治療用製品の品質面での審査の論点及びこれらに用いる可能性の高いウイルスベクターの取扱いのルールについて説明する。

【得られる知識】▼遺伝子治療用製品の開発にあたって当局が着目する論点▼カルタヘナ法の考え方と申請にあたっての準備や申請方法

【講演項目】１．遺伝子治療用製品とその分類２．本邦で承認されたin vivo遺伝子治療用製品３．本邦で承認されたex vivo遺伝子治療用製品４．再生医療等製品の一般的な品質の考え方５．in vivo遺伝子治療用製品の品質の論点６．ex vivo遺伝子治療用製品の品質の論点７．遺伝子組換え生物とカルタヘナ法８．カルタヘナ法第一種使用規程の考え方９．カルタヘナ法第二種使用等拡散防止措置の考え方１０．カルタヘナ法の手続きについて□質疑応答□

【Dコース】CMC申請・薬事デザイン編 （2/17 10:30～16:30） 第7部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事申請・CTD作成のポイント』（10:30～13:00） 

【趣旨】新モダリティ医薬品である再生医療等製品・遺伝子治療用医薬品の開発、承認が世界的に増えている。これらの製品の構造、特性、品質は多様であるが、基本的な開発プロセス及び承認申請資料であるCTD-Qの作成を学ぶことは、製造、品質の開発に不可欠である。開発の早期から後期及び承認申請までのCMC開発を理解することで、国内及び海外開発を目指した無駄のないCMC開発を行う考慮点を理解することを目的とする。

【得られる知識】▼再生医療等製品・遺伝子治療用製品とバイオ医薬品の違いの理解▼再生医療等製品・遺伝子治療用製品のタイプの違い▼コンビネーション製品（副構成体の開発）の理解▼再生医療等製品・遺伝子治療用製品の主なCMC課題（不純物の管理、製造サイトへの技術移転、同等性評価、力価試験設定、CQAの設定、生物由来原料基準への適合性）の理解▼先駆け総合評価相談、迅速審査を含めたPMDA相談の種類と手順の理解▼再生医療等製品・遺伝子治療用製品のCMCに関わる治験申請資料又は承認申請資料作成のポイント

【講演項目】１．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の特徴　　・バイオ医薬品との比較　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のタイプ　　・コンビネーション製品　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の主な課題２．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の基本的なCMC開発プロセス　　・前臨床研究、臨床研究並びに治験におけるCMC開発　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の承認申請　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の市販３．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のPMDA相談　　・RS総合相談、RS戦略相談　　・事前面談と対面助言相談　　・先駆け総合評価相談　　・迅速審査制度４．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品におけるガイダンス　　・再生医療等製品の5指針　　・再生医療等製品のミニマムコンセンサスパッケージ（MCP）　　・遺伝子治療用製品のガイダンス　　・カルタヘナ法　　・生物由来原料基準５．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMCのドキュメンテーション　　・臨床研究～承認申請の各開発段階の品質のドキュメンテーション　　・製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料：　　　　ア 製品の構造、構成細胞、導入遺伝子に関する資料　　　　イ 使用する原料、材料又はそれらの原材料に関する資料　　　　ウ 製造方法に関する資料　　　　エ 規格及び試験方法に関する資料　　・安定性に関する資料：　　・輸送、保存条件、有効期間の根拠に関する資料：　　・CTD形式のドキュメンテーション　　　　S.1 一般情報、S.2 製造、S.3 特性、S.4 原薬の管理、S.5 標準品又は標準物質、S.6 容器及び施栓系、S.7 安定性　　　　P.1 製剤及び処方、P.2　製剤開発の経緯、P.3 製造、P.4 添加剤の管理、P.5 製剤の管理、P.6 標準品又は標準物質、　　　　P.7 容器及び施栓系、P.8 安定性　　　　A.その他□質疑応答□

 第8部『再生医療等製品・遺伝子治療用製品におけるCMC薬事デザイン（CMC薬事戦略）』（14:00～16:30） 

【趣旨】新モダリティ医薬品の世界的な開発、承認が世界的に増えているが、従来のCMC開発の延長線上の手法では十分でない。再生医療等製品・遺伝子治療用製品の製造と品質の主な課題を理解するとともに、その課題に対応する管理戦略構築の考慮点を理解する。そのうえで開発上のリスクを回避し、コストと開発期間を削減するCMC薬事のポイント、考え方を学ぶことを目的とする。

【得られる知識】▼再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の製法変更、技術移転▼再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の品質の一貫性、同等性評価▼リスク評価、QbDに基づく管理戦略▼初期製造から商用製造における品質・製造体制の構築の留意点▼CMC課題への対応による開発のコストと期間を抑制するポイント

【講演項目】１．CAR-T細胞療法とは１．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMC開発における主な課題　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の製法検討　　・製法変更及び製造所の技術移転　　・品質の一貫性、同等性評価　　・再生医療等製品のベリフィケーション　　・再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の商用製法の確立２．再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント　　・開発初期の品質管理戦略　　・開発後期の品質管理戦略　　・副構成体（医療機器、器具等）の開発　　・文書作成における信頼性の保証　　・難度の高い製造の技術移転と同等性評価　　・品質特性評価と品質管理戦略の構築　　・Non-GMP/GMP/GCTP対応　　・PMDA相談、承認申請資料の作成３．再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のCMC開発デザイン　　・再生医療等製品・遺伝子治療用製品のCMC開発設計の基本　　・CMC薬事文書の作成のポイント（CMC薬事デザイン力）　　・製品開発事例（ベストプラクティス）□質疑応答□