mRNA医薬品 創薬・製剤・製造コース

セミナープログラム

【Aコース mRNA標的創薬編】 (4/21) 
mRNAを標的とした低分子医薬品の創薬技術
≪新しいクラスの中低分子薬としての可能性、実態、展望≫

　mRNA構造に対する急速な理解の深まりにつれて、mRNA上の標的構造に対し実験的スクリーニング法などを使って化合物を取得する方法論に到達しつつあり、スクリーニングで得られた化合物をどのように臨床候補化合物へ導くかこそが重要だとみなされ始めた。ここで、VIS社が保有する低分子化合物創薬のステップを例にとり、古くて新しい低分子創薬の実態と未来への展望をご紹介する。

[得られる知識]
RNA、mRNA、RNAに対するスクリーニング法、業界知識、熱力学、X線結晶構造解析、溶液NMR、量子科学計算

１．RNAに対する低分子創薬の歴史
　1.1 rRNAを標的とする時代
　1.2 リボスイッチを標的とする時代
　1.3 miRNA等の構造をもつRNAを標的とする時代
　1.4 RNA上の未知構造を標的とする時代へ
　1.5 まとめ：RNAへの理解への進展と同期して核酸標的創薬は展開
２．RNAの実態
　2.1 RNAは、4種のモノマーでできている
　2.2 短鎖RNA/RNA部分構造の立体構造解析の実態
　2.3 長鎖RNAは、1つのかたちにならない
　2.4 長鎖RNAの構造を解析する方法論
　2.5 RNAを創薬標的とするために必要なその他技術
　2.6 まとめ：長鎖RNAを創薬標的とするために
３．RNAに対する低分子創薬の可能性　－ VISを例にとって
　3.1 標的探索 –化合物の」標的となりうる「存在確率の高い安定構造」の探索
　　3.1.1 mRNAの構造解析
　　3.1.2 標的構造を選び出す
　　3.1.3 標的構造の妥当性の実験的検証
　3.2 スクリーニングとその実際
　　3.2.1 実験的スクリーニング
　　3.2.2 解析
　3.3 ヒット確認 - 合成展開した化合物の確認
　　3.3.1 細胞実験
　　3.3.2 熱力学的な結合能力の確認
　　3.3.3 化合物の結合プロファイルの取得
　　3.3.4 インシリコ解析
　　3.3.5 実用的なSBDD
　3.4 臨床候補化合物へ
　　3.4.1 X線結晶構造解析
　　3.4.2 溶液NMR
　　3.4.3 量子科学計算によるSBDD
　3.5 まとめ：RNAに対する低分子創薬は今こそ可能に
４．RNA標的低分子創薬将来展望
　4.1 RNAに対する創薬の動向
　4.2 RNA標的低分子創薬の本命は、mRNAを標的とした創薬
　4.3 mRNA標的低分子創薬の将来性はまさに無限大
　4.4 mRNA標的低分子創薬に必須となるアイテムは何か？
　4.5 まとめ：mRNA標的分子創薬は、一連の流れとしてシームレスに実行可能である必要がある
５．RNA標的低分子創薬は、おそらく業界の最後にして最大のパラダイムシフト
□質疑応答□

【Bコース DDS・製剤化・製造編】 (5/30) 
mRNA／核酸用DDS技術における
LNP（脂質ナノ粒子）設計・評価方法と製剤開発にむけた製造・品質特性・薬事要件

第1部『mRNA／核酸用DDS技術におけるLNPの設計と評価方法』

　mRNAワクチンに代表される核酸医薬の開発が加速しており、ナノサイズのキャリア型drug delivery system（DDS）が基盤技術として利用されている。特に脂質ナノ粒子（lipid nanoparticle: LNP）は最も実用化が進んでいる核酸用DDSである。本講座では、mRNAなどの核酸を送達するためのLNPなどの脂質ベースのDDSの基礎的知識、設計時の考え方、調製方法を解説し、それらの評価方法を紹介する。

[得られる知識]
mRNA/核酸搭載LNPや脂質ベースのDDSの基礎的知識
mRNA/核酸搭載LNPや脂質ベースDDSの設計理論
mRNA/核酸搭載LNPや脂質ベースDDSの調製方法
mRNA/核酸搭載LNPや脂質ベースDDSの評価方法

１．脂質をベースにしたDDSの基礎
　・薬物送達学概論　DDSとは何か？
　・医薬品開発からみたDDS技術の重要性 
　・リポソームの基礎
　・LNPの基礎
２．設計理論
　・体内動態制御と細胞内動態制御の重要性
　・脂質分子の構造と脂質膜の流動性
　・pH応答性脂質
　・細胞内動態制御技術
　・体内動態制御技術
３．調製方法
　・リポソームの調製方法と物質封入方法
　・LNPの調製方法：アルコール希釈法
　・mRNA/核酸搭載LNPの調製方法
４．評価方法
　・ガイドライン・リフレクションペーパーを踏まえて
　・粒子径・粒度分布・ゼータ電位測定
　・核酸の封入率測定
　・脂質量測定
　・安定性評価
　・細胞内動態評価
　・体内動態評価
□質疑応答□
 -----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

第2部『脂質ナノ粒子を用いたRNAデリバリーとmRNA製造：プロジェクトを成功に導く秘訣』

　mRNAを用いたアプリケーションは、遺伝子治療、癌治療から、新型コロナウイルス(COVID-19)などの感染予防のためのワクチンにまで幅広く及びます。RNA治療のパフォーマンスは、その製剤の処方設計に大きく依存します。研究開発における重要な決定は、開発段階の早期に適切な薬物送達方法と新規の添加剤の選定を行うことがあげられます。本講演では、脂質ナノ粒子(LNP)製剤の開発を成功させるために考慮すべき重要な品質特性や製剤や添加剤に関する特定の規制要件に焦点を当てます。さらに、CDMOの観点からmRNA医薬品の開発における初期開発から後期開発まで、どのように外部のパートナーと提携し、開発を加速できるのか統合型のMillipore® CTDMOサービスを紹介します。

[得られる知識]
医薬品開発におけるRNAデリバリー技術の概要
脂質ナノ粒子製剤の製造工程の重要なパラメータと品質特性について
脂質原料及び新規添加剤の薬事規制上の要件や課題について

１．序論　RNA治療に関する利点と留意点
２・脂質ベースの製剤の性能を定義する重要な品質特性
　・製剤中の構成成分
　・製剤に使用される脂質原料
　・製剤化工程の違いによる安定性、性能への影響
３．薬事規制に関するケーススタディ
　・脂質ナノ粒子/リポソーム製剤の薬事規制に関する観点
　・脂質原料の品質特性と薬事規制に関する要求事項
　・脂質原料（新規添加物）の不純物管理
　・製剤開発を成功に導く必要不可欠な留意点
　・タイミング、薬事対応、原料ソースの数、サプライヤーの選択
４．まとめ
５．Millipore® CTDMOサービスの概要紹介
□質疑応答□

セミナー講師

【Aコース mRNA標的創薬編】 (4/21) 
(株)Veritas In Silico  代表取締役 工学博士　中村 慎吾 氏
 
【Bコース DDS・製剤化・製造編】 (5/30)
[第1部]　北海道大学 大学院 薬学研究院 助教　博士（生命科学）　中村 孝司 氏
[第2部]　メルク(株) ライフサイエンスサービス事業本部 mRNA医薬品CDMOサービス
　　　　 ビジネスデベロップメントマネージャー　新鞍 正和 氏

セミナー受講料

※お申込みと同時にS&T会員登録をさせていただきます(E-mail案内登録とは異なります)。

66,000円( E-mail案内登録価格62,700円 )
E-Mail案内登録なら、2名同時申込みで1名分無料
2名で 66,000円 (2名ともE-mail案内登録必須／１名あたり定価半額33,000円)

【1名分無料適用条件】
※2名様ともE-mail案内登録が必須です。
※同一法人内(グループ会社でも可)による2名同時申込みのみ適用いたします。
※3名様以上のお申込みの場合、１名あたり定価半額で追加受講できます。
※請求書（PDFデータ）は、代表者にE-mailで送信いたします。
※請求書および領収証は1名様ごとに発行可能です。
　(申込みフォームの通信欄に「請求書１名ごと発行」と記入ください。)
※他の割引は併用できません。

※テレワーク応援キャンペーン(1名受講)【Live配信/WEBセミナー受講限定】
１名申込みの場合：49,500円 ( E-Mail案内登録価格 46,970円 )
※１名様でLive配信/WEBセミナーを受講する場合、上記特別価格になります。
※他の割引は併用できません。

受講について

Zoom配信の受講方法・接続確認

• 本セミナーはビデオ会議ツール「Zoom」を使ったライブ配信となります。PCやスマホ・タブレッドなどからご視聴・学習することができます。
• 申込み受理の連絡メールに、視聴用URLに関する連絡事項を記載しております。
• 事前に「Zoom」のインストール(または、ブラウザから参加)可能か、接続可能か等をご確認ください。
• セミナー開催日時に、視聴サイトにログインしていただき、ご視聴ください。
• セミナー中、講師へのご質問が可能です。
• 以下のテストミーティングより接続とマイク/スピーカーの出力・入力を事前にご確認いただいたうえで、お申込みください。
  ≫ テストミーティングはこちら

アーカイブ配信の受講方法・視聴環境確認

• 当日のセミナーを、後日にお手元のPCやスマホ・タブレッドなどからご視聴・学習することができます。
• 会場での録画終了後から営業日で10日以内を目安に視聴開始のご案内をお知らせします。
• S&T会員マイページ（無料）にログインいただき、ご視聴ください。
• 視聴期間は営業日で10日間です。ご視聴いただけなかった場合でも期間延長いたしませんのでご注意ください。
• セミナーに関する質問に限り、後日に講師にメールで質問可能です。
  （テキストに講師の連絡先が掲載されている場合のみ）
• 動画視聴・インターネット環境をご確認ください
  以下の視聴環境および視聴テストを事前にご確認いただいたうえで、お申込みください。
  セキュリティの設定や、動作環境によってはご視聴いただけない場合がございます。
  ≫ 視聴環境　　≫ 視聴テスト【ストリーミング（HLS）を確認】

配布資料

• Aコース：PDFテキスト(印刷可)
• Bコース：製本テキスト(開催日の4、5日前に発送予定)
  ※セミナー資料はお申し込み時のご住所へ発送させていただきます。
  ※開催まで4営業日～前日にお申込みの場合、セミナー資料の到着が開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。